راکٹ فارما کو بچوں میں شدید مدافعتی کمی کا علاج کرنے والے پہلے جین تھراپی کے لیے ایف ڈی اے کی منظوری مل گئی۔ Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

راکٹ فارماسیوٹیکلز کو کریسلاڈی کے لیے ایف ڈی اے کی تیز رفتار منظوری مل گئی ہے، جو شدید لیوکوسائٹ چپکنے کی کمی ٹائپ I کے لیے پہلا جین تھراپی ہے۔ Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. یہ ایک بار کا علاج مدافعتی فنکشن کو بحال کرنے کے لیے مریض کے اپنے سٹیم سیلز کا استعمال کرتا ہے، جو مماثل عطیہ دہندگان کی کمی والے بچوں کے لیے ممکنہ علاج پیش کرتا ہے۔ This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. اگرچہ طویل مدتی فوائد کی تصدیق ہونی چاہیے، ابتدائی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ انفیکشن اور اسپتال میں داخل ہونے میں کمی آئی ہے۔ While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.