ایف ڈی اے ناکافی اعداد و شمار کی وجہ سے یونیکیور کے ہنٹنگٹن کے جین تھراپی کے لیے نئے ٹرائل کا مطالبہ کرتا ہے۔ FDA demands new trial for uniQure’s Huntington’s gene therapy due to insufficient data.

ایف ڈی اے نے یونیکیور کو بتایا ہے کہ ہنٹنگٹن کی بیماری کے لیے اس کی اے ایم ٹی-130 جین تھراپی کے لیے ابتدائی اعداد و شمار منظوری کے لیے ناکافی ہیں، جس کے لیے کنٹرول گروپ کے لیے جعلی سرجری کے ساتھ ایک نئے بے ترتیب، پلیسبو کنٹرول ٹرائل کی ضرورت ہوتی ہے۔ The FDA has told uniQure that early data for its AMT-130 gene therapy for Huntington’s disease are insufficient for approval, requiring a new randomized, placebo-controlled trial with sham surgery for the control group. ایجنسی نے تھراپی کی صلاحیت کے باوجود ڈیٹا کی مضبوطی اور حفاظت اور افادیت کے بارے میں مضبوط شواہد کی ضرورت پر خدشات کا حوالہ دیا۔ The agency cited concerns over data robustness and the need for stronger evidence on safety and efficacy, despite the therapy’s potential. یہ فیصلہ، جس کی وجہ سے کمپنی کے اسٹاک میں تیزی سے کمی واقع ہوئی، ریگولیٹری سختی اور نایاب، مہلک بیماریوں کے لیے مریضوں کی فوری ضروریات کے درمیان تناؤ کو اجاگر کرتا ہے۔ The decision, which caused a sharp drop in the company’s stock, highlights the tension between regulatory rigor and urgent patient needs for rare, fatal diseases. اگرچہ مریضوں کے حامی تیز رفتار راستوں کے لیے زور دیتے ہیں، لیکن ایف ڈی اے نے سخت سائنسی معیارات کے لیے اپنے عزم کو برقرار رکھتے ہوئے اپنے موقف میں تبدیلی کا اشارہ نہیں دیا ہے۔ While patient advocates push for accelerated pathways, the FDA has not signaled a change in its stance, maintaining its commitment to rigorous scientific standards.