ایف ڈی اے مضبوط سائنسی بنیاد کے ساتھ نایاب بیماریوں کے لیے تیز رفتار جین تھراپی کی تجویز پیش کرتا ہے۔ FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

یو ایس ایف ڈی اے نے نایاب بیماریوں کے لیے اپنی مرضی کے مطابق جین تھراپی کی تیزی سے منظوری کے لیے ایک نیا ریگولیٹری راستہ تجویز کیا ہے، جس سے ایک قابل فہم حیاتیاتی طریقہ کار اور بیماری کی بنیادی وجہ کو نشانہ بنانے کے ثبوت کی بنیاد پر منظوری کی اجازت ملتی ہے، یہاں تک کہ مریض کے محدود ڈیٹا کے ساتھ بھی۔ The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. اس اقدام کا مقصد انتہائی نایاب حالات کے لیے سی آر آئی ایس پی آر پر مبنی علاج جیسے علاج تک رسائی کو تیز کرنا ہے جہاں روایتی بڑے پیمانے پر آزمائش ناقابل عمل ہیں۔ The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. یہ موجودہ رحم دلانہ استعمال کے قواعد کے برعکس منظور شدہ علاج کو تجارتی بنانے کے قابل بناتا ہے اور معیاری آزمائش کی ضروریات کو کم کرنے کے لیے حالیہ تبدیلیوں کی پیروی کرتا ہے۔ It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. مسودہ رہنمائی، جو 60 دنوں کے لیے عوامی تبصرے کے لیے کھلی ہے، صرف مضبوط سائنسی استدلال کے ساتھ اچھی طرح سے سمجھی جانے والی جینیاتی خرابیوں پر لاگو ہوتی ہے اور عام بیماریوں کے لیے نہیں ہے۔ The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.