ایف ڈی اے نے 12 اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں نایاب پیڈیاٹرک بلڈ ڈس آرڈر کے لیے پہلے ٹارگیٹڈ علاج کی منظوری دے دی ہے۔ FDA approves first targeted treatment for rare pediatric blood disorder in patients 12 and older.

ایف ڈی اے نے 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے مریضوں میں خون کے نایاب عارضے کے پہلے علاج کی منظوری دے دی ہے، جس سے اس حالت میں مبتلا نوجوانوں کی دیکھ بھال میں نمایاں پیش رفت ہوئی ہے۔ The FDA has approved the first treatment for a rare blood disorder in pediatric patients aged 12 and older, marking a significant advancement in care for young people with the condition. منظوری کلینیکل ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہے جس میں دکھایا گیا ہے کہ تھراپی مؤثر طریقے سے علامات کو کم کرتی ہے اور نتائج کو بہتر بناتی ہے۔ The approval is based on clinical trial results showing the therapy effectively reduces symptoms and improves outcomes. یہ علاج اس عارضے سے منسلک ایک مخصوص جینیاتی تغیر کے مریضوں کے لیے ہے، جو ایک ہدف شدہ آپشن پیش کرتا ہے جہاں چند متبادل موجود تھے۔ The treatment is intended for patients with a specific genetic mutation linked to the disorder, offering a targeted option where few alternatives existed. اس فیصلے کا مقصد اس کمزور آبادی میں غیر تکمیل شدہ طبی ضروریات کو پورا کرنا ہے۔ This decision aims to address unmet medical needs in this vulnerable population.