سی آر آئی ایس پی آر تھراپی نے 93 فیصد آزمائشی مریضوں میں سکل سیل بیماری اور بیٹا تھیلیسیمیا کا علاج کیا، بغیر کسی بڑے حفاظتی مسائل کے۔ A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

CRISPR Therapeutics نے بتایا کہ اس کے CRISPR پر مبنی تھراپی CTX0E03 کے لئے کلینیکل ٹرائل میں 93 فیصد مریضوں نے سیکل سیل بیماری اور بیٹا تھیلیسیمیا کے لئے خون کی منتقلی کی آزادی حاصل کی ، زیادہ تر علامات میں کمی کا سامنا کرنا پڑا اور جین ایڈیٹنگ سے وابستہ کوئی سنگین حفاظتی مسائل نہیں تھے۔ CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. علاج، جو جنین ہیموگلوبن کو دوبارہ فعال کرتا ہے، ایک ممکنہ علاج کے طور پر وعدہ ظاہر کرتا ہے، جس سے سرمایہ کاروں کی دلچسپی میں اضافہ ہوتا ہے اور مستقبل کی ممکنہ ریگولیٹری منظوری کا اشارہ ملتا ہے۔ The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. مینوفیکچرنگ اسکیل ایبلٹی اور طویل مدتی ڈیٹا میں چیلنجز باقی ہیں، لیکن ورٹیکس فارماسیوٹیکلز کے ساتھ جاری تعاون ترقی کو آگے بڑھاتا رہتا ہے۔ Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.