ایف ڈی اے نے ٹرائگلیسرائڈز اور پینکریٹائٹس کے خطرے کو کم کرتے ہوئے نایاب جینیاتی عارضے کے لیے پہلی ایس آئی آر این اے دوا کی منظوری دی۔ FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

ایف ڈی اے نے پلوزاسیرن کو منظوری دے دی ہے، جسے ریڈ ایم پی ایل او کے طور پر فروخت کیا جاتا ہے، جو ایک نایاب جینیاتی عارضہ، فیملیئل سائلومیکرونیمیا سنڈروم (ایف سی ایس) کے لیے پہلا ایس آئی آر این اے تھراپی ہے۔ The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. ایرو ہیڈ فارماسیوٹیکلز کے ذریعہ تیار کردہ یہ دوا، اے پی او سی-III کو نشانہ بنا کر ٹرائگلیسرائڈز کو کم کرتی ہے اور اسے ہر تین ماہ بعد جلد کے نیچے انجکشن کے طور پر دیا جاتا ہے۔ The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. فیز 3 PALISADE ٹرائل کے نتائج کی بنیاد پر منظور شدہ اس میں 80٪ درمیانی ٹرائی گلیسرائیڈ کمی اور لبلبے کی سوزش کا خطرہ 83٪ کم تھا، جبکہ حفاظتی پروفائل موافق تھا۔ Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. توقع ہے کہ یہ دوا سال کے آخر سے پہلے امریکہ میں دستیاب ہو جائے گی۔ The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.