یورپی یونین کی اعلی دوا ساز ایجنسی نے حتمی یورپی یونین کی منظوری کے التوا میں، لڑکوں میں ایک نایاب جینیاتی عارضے کے لیے غیر منافع بخش تیار کردہ جین تھراپی، واسکیرا کی منظوری کی سفارش کی۔ The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

یورپی میڈیسن ایجنسی کے سی ایچ ایم پی نے وسکاٹ-ایلڈرچ سنڈروم کے لیے جین تھراپی واسکیرا کی منظوری کی سفارش کی ہے، جو کہ زیادہ تر لڑکوں کو متاثر کرنے والی ایک نایاب جینیاتی خرابی ہے۔ The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. اٹلی کے فونڈازیون ٹیلی تھون کے ذریعہ تیار کردہ، یہ ایک فعال ڈبلیو اے ایس جین فراہم کرنے کے لیے لینٹیویرل ویکٹر کے ساتھ ترمیم شدہ مریض کے اپنے اسٹیم خلیوں کا استعمال کرتا ہے۔ Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. تھراپی، جس میں درست شدہ خلیوں کو دوبارہ شامل کرنے سے پہلے کیموتھراپی کی ضرورت ہوتی ہے، نے کلینیکل ٹرائلز میں شدید انفیکشن اور خون بہنے میں نمایاں کمی ظاہر کی ہے۔ The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. یہ ریگولیٹری منظوری تک پہنچنے والی پہلی غیر منافع بخش قیادت والی جین تھراپی ہے، جس میں یو ایس ایف ڈی اے اب بھی اس کی درخواست کا جائزہ لے رہا ہے۔ It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. یورپی یونین میں منظوری یورپی کمیشن کے حتمی فیصلے تک زیر التوا ہے۔ Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.