ایف ڈی اے کی جانب سے ناکافی شواہد کا حوالہ دیتے ہوئے ہنٹنگٹن کی بیماری کے لیے جین تھراپی کے اعداد و شمار کو مسترد کرنے کے بعد یونیکیور کا اسٹاک 59 فیصد گر گیا۔ UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

3 نومبر 2025 کو پری مارکیٹ ٹریڈنگ میں یونیکیور کے اسٹاک میں 59 فیصد کمی واقع ہوئی، جب ایف ڈی اے نے ہنٹنگٹن کی بیماری کے علاج کے لیے اپنی جین تھراپی اے ایم ٹی-130 کے لیے کمپنی کے کلینیکل ڈیٹا کو مسترد کر دیا، یہ کہتے ہوئے کہ اب بائیولوجیکس لائسنس کی درخواست کے لیے ثبوت کافی نہیں ہیں۔ UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. تھراپی، جس نے پہلے کے ٹرائلز میں بیماری کی نشوونما کو 75 فیصد تک کم کرنے کا وعدہ ظاہر کیا تھا، اس سے قبل بریک تھراپی کا عہدہ حاصل کر چکی تھی۔ The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. ایف ڈی اے کے فیصلے نے منظوری کی ٹائم لائن کو غیر یقینی بنا دیا ہے، جس سے یونیکیور کو اگلے اقدامات کے تعین کے لیے ریگولیٹرز کے ساتھ فوری بات چیت کرنے پر مجبور کیا گیا ہے۔ The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. نتیجہ پیچیدہ نیوروڈیجینریٹو عوارض کے لیے جین تھراپی کو آگے بڑھانے میں جاری چیلنجوں کو اجاگر کرتا ہے۔ The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.