یو ایس ایف ڈی اے نے نایاب امیون ڈس آرڈر اے پی ڈی ایس والے بچوں کے لیے لینیولسیب کی درخواست قبول کر لی، جس کا فیصلہ 31 جنوری 2026 کو ہونا تھا۔ U.S. FDA accepted leniolisib application for children 4–11 with rare immune disorder APDS, with decision due Jan. 31, 2026.

یو ایس ایف ڈی اے نے فعال پی آئی 3 کے سی ڈی سنڈروم (اے پی ڈی ایس) کے ساتھ 4 سے 11 سال کی عمر کے بچوں کے لیے لینیولیسب، ایک زبانی پی آئی 3 کے سی ڈی انفیکٹر کے لیے فارمنگ گروپ کی اضافی دوا کی درخواست کو قبول کر لیا ہے، جو ایک نایاب مدافعتی عارضہ ہے۔ The U.S. FDA has accepted Pharming Group’s supplemental drug application for leniolisib, an oral PI3Kδ inhibitor, for children aged 4 to 11 with activated PI3Kδ syndrome (APDS), a rare immune disorder. درخواست کو ترجیحی جائزہ ملا، جس کا فیصلہ 31 جنوری 2026 تک متوقع ہے۔ The application received Priority Review, with a decision expected by January 31, 2026. فیز III کے ایک ٹرائل کے اعداد و شمار نے بیماری کے مارکرز میں بہتری کا مظاہرہ کیا- لیمفادینوپیتھی میں کمی اور بی خلیوں میں اضافہ ہوا- 12 ہفتوں کے اندر ، حفاظتی اعداد و شمار کے آٹھ ماہ کے ساتھ۔ Data from a Phase III trial showed improved disease markers—reduced lymphadenopathy and increased naïve B cells—within 12 weeks, along with eight months of safety data. اگر منظوری مل جاتی ہے تو لینیولسیب عالمی سطح پر 12 سال سے کم عمر کے بچوں کے لیے اے پی ڈی ایس کا پہلا علاج ہوگا۔ If approved, leniolisib would be the first treatment for children under 12 with APDS globally. یہ دوا، جو پہلے ہی 12 اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں کے لیے منظور شدہ ہے، کئی دوسرے ممالک میں زیر جائزہ ہے۔ The drug, already approved for those 12 and older, is under review in several other countries. اے پی ڈی ایس، جو جینیاتی تغیرات کی وجہ سے ہوتا ہے، بار بار ہونے والے انفیکشن، مدافعتی خرابی، اور لمفوما اور پھیپھڑوں کو پہنچنے والے نقصان جیسی طویل مدتی پیچیدگیوں کا باعث بنتا ہے، جن کی تشخیص اکثر علامات شروع ہونے کے برسوں بعد ہوتی ہے۔ APDS, caused by genetic mutations, leads to recurrent infections, immune dysfunction, and long-term complications like lymphoma and lung damage, often diagnosed years after symptoms begin.