جین تھراپی اے ایم ٹی-130 نے ایک چھوٹے سے مطالعے میں ہنٹنگٹن کی ترقی کو 75 فیصد تک سست کر دیا، لیکن نتائج کی تصدیق کے لیے بڑے ٹرائلز کی ضرورت ہے۔ Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

اے ایم ٹی-130 نامی جین تھراپی نے 29 مریضوں کے ایک چھوٹے سے، غیر جائزہ شدہ مطالعے میں ہنٹنگٹن کی بیماری کی ترقی کو 75 فیصد تک سست کردیا، جس میں زیادہ خوراک لینے والوں نے 36 مہینوں میں سب سے زیادہ فائدہ دکھایا۔ A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. دماغی سرجری کے ذریعے فراہم کیا جانے والا یہ علاج حرکت، ادراک اور روزمرہ کے کام میں بہتری کے ساتھ ریڑھ کی ہڈی کے سیال میں نقصان دہ ہنٹنگٹن پروٹین کی سطح اور اعصاب کو پہنچنے والے نقصان کے نشانات کو کم کرتا ہے۔ Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. اگرچہ اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا، لیکن ضمنی اثرات کو حملہ آور طریقہ کار سے جوڑا گیا تھا۔ While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. ماہرین خبردار کرتے ہیں کہ نتائج ابتدائی ہوتے ہیں، جو کنٹرولڈ ٹرائل کے بجائے بیرونی موازنہ پر مبنی ہوتے ہیں، اور ریگولیٹری منظوری سے پہلے بڑے مطالعات کے ذریعے تصدیق کی ضرورت ہوتی ہے، جسے یونیکیور 2026 میں تلاش کرنے کا ارادہ رکھتا ہے۔ Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.