ایف ڈی اے نایاب ڈی ایم 1 عارضے کے لیے سنوفی کی تجرباتی جین تھراپی کو فاسٹ ٹریک فراہم کرتا ہے۔ FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

امریکی ایف ڈی اے نے SAR446268 کو فاسٹ ٹریک نامزدگی دی ہے، جو سونوفی کی جانب سے غیر پیدائشی جونیئر اور بالغ میوٹونک ڈسٹروفی ٹائپ 1 (ڈی ایم 1) کے لیے ایک تجرباتی اے اے وی جین تھراپی ہے، جو ایک نایاب جینیاتی عارضہ ہے جس کی وجہ سے پٹھوں کی ترقی پسند کمزوری، میوٹونیا اور کثیر اعضاء کو نقصان پہنچتا ہے۔ The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. کوئی منظور شدہ علاج دستیاب نہ ہونے کی وجہ سے، ایس اے آر 446268 کلینیکل ڈویلپمنٹ میں واحد ڈی ایم 1 تھراپی ہے، جو فی الحال حفاظت، رواداری اور تاثیر کا جائزہ لینے والے فرسٹ ان ہیومن فیز 1-2 ٹرائل میں ہے۔ With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. تھراپی کا مقصد بیماری کی بنیادی وجہ کو حل کرنا ہے۔ The therapy aims to address the root cause of the disease. سانوفی کو امریکہ اور یورپی یونین میں SAR446268 کے لئے یتیم منشیات کا نام بھی ملا ، جس سے اس سنگین ، نایاب حالت کے علاج میں اس کی صلاحیت کو اجاگر کیا گیا۔ Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.