ایف ڈی اے نے فورزینٹی فار بارتھ سنڈروم کو منظوری دے دی ہے، جو کہ نایاب جینیاتی عارضے کا پہلا علاج ہے، جو آزمائشوں میں پٹھوں کی بہتر کارکردگی پر مبنی ہے۔ FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

ایف ڈی اے نے بارتھ سنڈروم کے لیے فورزینٹی (ایلامیپریٹائڈ) کو تیز رفتار منظوری دے دی ہے، جو بنیادی طور پر مردوں کو متاثر کرنے والی ایک نایاب جینیاتی خرابی ہے، جو اس حالت کا پہلا علاج ہے۔ The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. 19 ستمبر 2025 کو منظور شدہ، یہ دوا مائٹوکونڈریل فنکشن کو بہتر بناتی ہے اور کلینیکل ٹرائل کے نتائج پر مبنی ہے جس میں پٹھوں کی طاقت اور جسمانی کارکردگی میں اضافہ دکھایا گیا ہے۔ Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. یہ فی الحال 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں کے لیے منظور کیا گیا ہے جن کا وزن کم از کم 66 پاؤنڈ ہے، اور کم عمر افراد تک رسائی کو بڑھانے کی کوششیں جاری ہیں۔ It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. یہ منظوری کئی سالوں کی تاخیر اور خاندانوں کی وکالت کے بعد دی گئی ہے، اور طویل مدتی فوائد کی تصدیق کے لیے منظوری کے بعد کے مقدمے کی سماعت کی ضرورت ہوتی ہے۔ The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. عام ضمنی اثرات ہلکے انجکشن سائٹ ردعمل ہیں۔ Common side effects are mild injection-site reactions.