نئی جین تھراپی ڈوچن مسکولر ڈسٹروفی کی ترقی کو سست کرنے کا وعدہ ظاہر کرتی ہے لیکن اس کی حدود ہیں۔ New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

محققین ڈوچین مسکولر ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) کے لیے جین تھراپی میں پیش رفت کر رہے ہیں، جو ایک جینیاتی حالت ہے جو پٹھوں کی کمزوری کا سبب بنتی ہے۔ Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. ایک حالیہ مرحلے 3 کے تجربے سے پتہ چلا ہے کہ ایم آر آئی کی پیمائش کی بنیاد پر ڈیلینڈسٹروجن موکسپاروویک (الیویڈیس) بیماری کی ترقی کو سست کر سکتا ہے اور پٹھوں کی صحت کو محفوظ رکھ سکتا ہے۔ A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. تاہم، تھراپی، جسے 2024 میں ایف ڈی اے نے منظور کیا تھا، ڈی ایم ڈی کا علاج نہیں کرتی ہے اور اس کی حدود ہیں، جن میں زیادہ لاگت اور ممکنہ مضر اثرات جیسے پٹھوں اور دل کی سوزش شامل ہیں۔ However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. اس کے طویل مدتی فوائد اور خطرات کا اندازہ کرنے کے لیے مزید مطالعات کی ضرورت ہے۔ Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.