نوارتارس کی جین تھراپی ایس ایم اے ٹائپ 2 والے بچوں کے لیے موٹر افعال کو بہتر بنانے میں وعدہ ظاہر کرتی ہے۔ Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

نووارٹس کے تیسرے مرحلے کے اسٹیئر مطالعے نے ایس ایم اے ٹائپ 2 کے ساتھ بچوں اور نوجوان بالغوں کے علاج میں انٹراتھیکل اوناسمینوجین ایبپاروووک (او اے وی 101 آئی ٹی) کے لئے مثبت نتائج دکھائے ، جو اس گروپ میں جین تھراپی کے لئے پہلا موقع ہے۔ Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. اس تحقیق میں موٹر فنکشن اسکور میں بہتری اور حفاظتی پروفائل میں بہتری پائی گئی، جس میں عام ضمنی اثرات شامل ہیں جن میں اپر سانس کی بیماری اور قے شامل ہیں۔ The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. نووارٹس کا مقصد ان نتائج کو 2025 میں ریگولیٹری ایجنسیوں کے ساتھ شیئر کرنا ہے تاکہ علاج دستیاب ہو سکے۔ Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.