Ultragenyx نے GTX-102 کے لئے مرحلہ 1/2 کے مثبت نتائج کا اعلان کیا ہے، جو اینگلمن syndrome کے علاج کے لئے ہدف ہے۔ Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceutical نے GTX-102 کے لئے امید افزا مرحلہ 1/2 کے نتائج کا اعلان کیا، جو ایک اینٹی سینس اولیوینوکوٹیڈ ہے جو اینگلمن syndrome کے علاج کے لئے تیار کیا گیا ہے، ایک نایاب نیوروجینیٹک بیماری۔ Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. ڈیٹا بنیادی ذہنی شعبوں میں بہتری کی نشاندہی کرتا ہے، جو آئندہ مرحلے 3 Aspire تحقیق کے لئے حمایت فراہم کرتا ہے، جس میں تقریبا 120 مریضوں کو شامل کیا جائے گا۔ Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. اس تحقیق میں ذہنی بہتری پر توجہ دی جائے گی اور اس کے ممکنہ فوائد کے لیے متعدد تنظیموں سے اجازت نامے حاصل کیے گئے ہیں۔ The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.