جین تھراپی کے مریضوں میں سے 94 فیصد مریضوں میں دماغی ایڈرینولوکودسٹروفی کے ساتھ اعصابی کام چھ سال بعد علاج کے بعد برقرار رکھا گیا تھا۔ 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

ایلیوالڈوجن آٹوٹیمسل (ایلی سیل) کے ساتھ جین تھراپی سے سیریولر ایڈرینولوکڈسٹروفی (سی اے ایل ڈی) کے لئے طویل مدتی نتائج کا وعدہ کیا جاتا ہے ، جو ایک سنگین جینیاتی عارضہ ہے جو چھوٹے لڑکوں کو متاثر کرتا ہے۔ Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. علاج کے چھ سال بعد، 94 فیصد مریضوں نے اعصابی کام کو برقرار رکھا، اور 80 فیصد سے زیادہ بڑے معذوری سے بچ گئے. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. تاہم، ہیماٹولوجی کینسر کے خطرات، بشمول مییلوڈیسپلاسٹک سنڈروم اور شدید مییلوڈ لیوکیمیا، کو نوٹ کیا گیا تھا. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. محققین ان خطرات کا جائزہ لیتے اور ان پر تحقیق کرتے رہینگے ۔ Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.

October 09, 2024

12 مضامین