ایچ ڈی اے کے منظور شدہ ایک خوراک والی جین تھراپی ہیموفیلیا بی کے لئے خون بہنے کے واقعات کو 71 فیصد تک کم کرتی ہے۔

محققین نے ہیموفیلیا بی کے لئے ایک واحد خوراک کی ایک وعدہ جین تھراپی تیار کی ہے ، جس نے کلینیکل ٹرائلز میں خون کے دوروں میں 71 فیصد کمی ظاہر کی ہے۔ یہ علاج، جسے اپریل 2024 میں ایف ڈی اے نے منظور کیا تھا، جگر کو انضمام فیکٹر IX تیار کرنے کے قابل بناتا ہے، جس سے جینیاتی خرابی کی علامات کا علاج ہوتا ہے۔ اس پیش رفت سے مریضوں کی زندگی کا معیار نمایاں طور پر بہتر ہوسکتا ہے کیونکہ باقاعدگی سے حفاظتی انجیکشن کی ضرورت کو ختم کیا جاسکتا ہے ، ممکنہ طور پر علاج کے طریقوں کو تبدیل کرنا۔

September 25, 2024
10 مضامین

مزید مطالعہ