نئے اور حقیقی مواد کے ساتھ زبانیں قدرتی طور پر سیکھیں!

مقبول موضوعات
علاقے کے لحاظ से دریافت करें
فیبری بیماری کے لئے یونی کیور کی اے ایم ٹی 191 جین تھراپی کو ایف ڈی اے سے یتیم دوائی کا عہدہ ملا ہے۔
یونی کیور کو ایف ڈی اے کی جانب سے اے ایم ٹی - 191 کے لئے اورفن ڈرگ نامزدگی موصول ہوئی ہے ، اس کی تحقیقاتی جین تھراپی کا مقصد فیبری بیماری کا علاج کرنا ہے ، جو ایک نایاب جینیاتی عارضہ ہے۔
یہ نامزدگی مرحلے I/IIa کے ایک ٹرائل میں مریض کو پہلی خوراک دینے کے بعد کی گئی ہے۔
اس منظوری سے اے ایم ٹی - ۱۹۱ کے فبری بیماری میں مبتلا مریضوں کے لیے اہم فوائد فراہم کرنے کی صلاحیت پر روشنی ڈالی گئی ہے۔
3 مضامین
UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.