ایف ڈی اے نے نیمان پک بیماری ٹائپ سی کے لئے میپلیففا کی منظوری دی ہے، جو ایک نایاب اعصابی بیماری ہے۔

ایف ڈی اے نے نیمان پک بیماری، قسم سی (این پی سی) کے لئے پہلے علاج کے طور پر میپلیففا (اریموکلومول) کی منظوری دی ہے، جو ایک نایاب جینیاتی خرابی ہے جو اعصابی علامات اور اعضاء کی خرابی کا سبب بنتی ہے۔ 2 سے 19 سال کی عمر کے بچوں اور نوجوان بالغوں کے ساتھ 12 ماہ کی آزمائش میں جائزہ لیا گیا، میپلفا نے بیماری کی ترقی کو سست کرکے افادیت کا مظاہرہ کیا. یہ miglustat کے ساتھ ساتھ استعمال کیا جانا چاہئے. عام ضمنی اثرات میں اپر سانس کی بیماری، اسہال اور وزن میں کمی شامل ہیں۔

September 20, 2024
18 مضامین