ایف ڈی اے نے نیمان پک بیماری ٹائپ سی کے لئے میپلیففا کی منظوری دی ہے، جو ایک نایاب اعصابی بیماری ہے۔ FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

ایف ڈی اے نے نیمان پک بیماری، قسم سی (این پی سی) کے لئے پہلے علاج کے طور پر میپلیففا (اریموکلومول) کی منظوری دی ہے، جو ایک نایاب جینیاتی خرابی ہے جو اعصابی علامات اور اعضاء کی خرابی کا سبب بنتی ہے۔ The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. 2 سے 19 سال کی عمر کے بچوں اور نوجوان بالغوں کے ساتھ 12 ماہ کی آزمائش میں جائزہ لیا گیا، میپلفا نے بیماری کی ترقی کو سست کرکے افادیت کا مظاہرہ کیا. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. یہ miglustat کے ساتھ ساتھ استعمال کیا جانا چاہئے. It should be used alongside miglustat. عام ضمنی اثرات میں اپر سانس کی بیماری، اسہال اور وزن میں کمی شامل ہیں۔ Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.