PTC Therapeutics' PTC518 Huntington's disease کے مریضوں میں mutant huntingtin پروٹین کو کم کرتا ہے، PIVOT-HD مطالعہ میں حفاظت اور برداشت کے ساتھ۔

PTC Therapeutics Huntington's disease کے مریضوں میں PTC518 کے فیز 2 PIVOT-HD مطالعہ کے عبوری نتائج کا اشتراک کرتا ہے، جس میں خون اور دماغی اسپائنل فلوئڈ (CSF) میں 12 مہینے میں میوٹینٹ ہنٹنگٹن (mHTT) پروٹین کی خوراک پر منحصر کمی کو دکھایا گیا ہے۔ ٹوٹل موٹر سکور (TMS) اور کمپوزٹ یونیفائیڈ ہنٹنگٹن ڈیزیز ریٹنگ اسکیل (cUHDRS) پر سازگار رجحانات کا مظاہرہ کیا گیا۔ PTC518 محفوظ اور اچھی طرح برداشت ہے۔

June 20, 2024
3 مضامین

مزید مطالعہ