US FDA نایاب پیڈیاٹرک بیماری کا عہدہ سالڈ بائیو سائنسز کی SGT-003 DMD جین تھراپی فیز 1/2 ٹرائل کے لیے دیتا ہے، انسپائر ڈوچین۔ US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

لائف سائنسز کمپنی سالڈ بائیو سائنسز نے اپنی اگلی نسل کے Duchenne Muscular dystrophy (DMD) جین تھراپی امیدوار، SGT-003 کے لیے US FDA سے نایاب بچوں کی بیماری کا عہدہ حاصل کیا ہے۔ Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. فیز 1/2 ٹرائل، INSPIRE Duchenne، کا مقصد 4 سے 8 سال کی عمر کے بچوں کے DMD مریضوں میں SGT-003 کی حفاظت اور برداشت کا تعین کرنا ہے۔ The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. سالڈ بائیو سائنسز اس سال کے Q2 میں مریضوں کی خوراک کی توقع کرتی ہے۔ Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.