FDA نے بچوں میں ابتدائی میٹاکرومیٹک لیوکوڈیسٹروفی کے لیے جین تھراپی لینمیلڈی کی منظوری دی۔ FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

FDA نے Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) کو منظوری دے دی ہے، جو کہ ابتدائی طور پر شروع ہونے والے میٹاکرومیٹک لیوکوڈیسٹروفی (MLD) والے بچوں کے علاج کے لیے پہلی جین تھراپی ہے، جو دماغ اور اعصابی نظام کو متاثر کرنے والی ایک نادر جینیاتی بیماری ہے۔ The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. یہ منظوری پہلے سے علامتی لیٹ انفینٹائل، پری علامتی ابتدائی نابالغ، اور بیماری کے ابتدائی علامتی ابتدائی نابالغ مراحل کے بچوں کا احاطہ کرتی ہے۔ The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. لینمیلڈی ایک وقتی، انفرادی طور پر واحد خوراک کا انفیوژن ہے جو مریض کے اپنے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیلز سے بنایا گیا ہے، جس میں ARSA جین کی فعال کاپیاں شامل کرنے کے لیے جینیاتی طور پر ترمیم کی گئی ہے۔ Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.

March 18, 2024

14 مضامین