AstraZeneca کا جاپان میں acoramidis کے لیے فیز III کا ٹرائل، نایاب، مہلک دل کی حالت ATTR-CM کا علاج، زندہ رہنے، ہسپتال میں داخل ہونے اور معیار زندگی میں مثبت نتائج ظاہر کرتا ہے۔ AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

برج بائیو فارما کی اکرامیڈیز نے ٹرانستھائیریٹین میڈیٹیڈ امائلائیڈ کارڈیو مایوپیتھی (ATTR-CM) والے جاپانی مریضوں میں سنگل آرم فیز 3 کے مطالعے میں مثبت نتائج کا مظاہرہ کیا۔ BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). مقدمے کی سماعت میں 30 ماہ کے بعد افعال اور معیار زندگی کے اقدامات میں بہتری دکھائی گئی جس میں حفاظتی مسائل کی نشاندہی نہیں کی گئی۔ The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. ڈیٹا کو میڈیکل میٹنگ میں پیش کیا جائے گا اور جاپان کی ہیلتھ اتھارٹی کے ذریعہ ریگولیٹری جائزہ کے لیے پیش کیا جائے گا۔ The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis transthyretin کا ​​ایک تحقیقاتی، زبانی، انتہائی طاقتور چھوٹے مالیکیول سٹیبلائزر ہے، جو زیادہ سے زیادہ استحکام حاصل کرنے اور مقامی TTR کو محفوظ رکھنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.